ODDIFACT obtient la désignation médicament orphelin de la Commission Européenne pour l’infliximab dans la maladie de Kawasaki

La désignation de la Commission Européenne fait suite à la désignation médicament orphelin de la FDA américaine, précédemment accordée pour la même indication

L’essai clinique KIDCARE a démontré la supériorité de l’infliximab sur le retraitement standard dans la maladie de Kawasaki résistante

Paris, France — 21 mai 2026 — ODDIFACT, une société TechDev pionnière dans le repositionnement de médicaments déjà approuvés vers les maladies rares grâce à l’intelligence artificielle, annonce aujourd’hui que la Commission européenne, sur avis favorable du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a accordé la désignation médicament orphelin à l’infliximab pour le traitement de la maladie de Kawasaki.

Cette désignation européenne fait suite à la désignation médicament orphelin précédemment accordée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour la même indication, établissant ainsi une solide base réglementaire transatlantique pour le développement de l’infliximab en tant que traitement de la maladie de Kawasaki. ODDIFACT est le promoteur des deux désignations orphelines.

La maladie de Kawasaki est une vascularite aiguë rare qui touche principalement les enfants de moins de cinq ans. Elle constitue la première cause de cardiopathie acquise chez l’enfant dans les pays développés. Sans traitement rapide, environ 25 % des enfants atteints développent des anévrismes des artères coronaires, pouvant entraîner des complications cardiaques à long terme, un infarctus du myocarde, voire le décès. Le traitement standard actuel, les immunoglobulines intraveineuses (IVIG), échoue chez 10 à 20 % des patients, laissant un besoin médical non satisfait critique pour des thérapies de deuxième ligne efficaces.

“Cette désignation médicament orphelin représente une étape clé de notre mission de rendre les traitements accessibles aux patients qui en ont le plus besoin”, déclare Pierre-Alexandre Teulié, Co-Fondateur et Président d’ODDIFACT. “Avec des désignations orphelines désormais sécurisées des deux côtés de l’Atlantique, nous construisons la voie réglementaire pour faire de l’infliximab une option thérapeutique reconnue pour les enfants atteints de la maladie de Kawasaki. Nous visons à accélérer l’accès à des traitements transformateurs pour les patients atteints de maladies rares en valorisant des décennies de données de sécurité et d’efficacité en conditions réelles, plutôt que de repartir de zéro.”

Preuve clinique solide : l’essai KIDCARE

La justification clinique de l’infliximab dans la maladie de Kawasaki repose sur l’essai KIDCARE (Kawasaki Disease Comparative Effectiveness), une étude de phase III, randomisée, multicentrique, menée dans 30 hôpitaux aux États-Unis. Publiée dans The Lancet Child & Adolescent Health en 2021, l’essai KIDCARE a inclus 103 enfants atteints d’une maladie de Kawasaki résistante aux IVIG et a démontré que l’infliximab était associé à une durée de fièvre plus courte, une moindre nécessité de thérapie de secours supplémentaire, une anémie hémolytique moins sévère et une durée d’hospitalisation réduite par rapport à une seconde perfusion d’IVIG.

“L’essai KIDCARE a démontré que l’infliximab est un traitement sûr, bien toléré et efficace pour les enfants atteints d’une maladie de Kawasaki résistante aux IVIG. Ces résultats représentent des années d’investigation clinique rigoureuse et confirment ce que beaucoup d’entre nous dans ce domaine ont longtemps cru : que le repositionnement de thérapies biologiques bien établies et approuvées pour des pathologies pédiatriques rares n’est pas seulement scientifiquement solide — c’est un impératif moral”, déclare Jane C. Burns, M.D., Professeure de pédiatrie à l’Université de Californie San Diego et au Rady Children’s Hospital, et Investigateur Principal de l’essai KIDCARE. “Les désignations médicaments orphelins comme celle-ci sont essentielles pour encourager le développement de nouvelles indications pour des médicaments existants, et pour finalement apporter de meilleurs traitements aux enfants atteints de maladies rares qui attendent depuis bien trop longtemps.”

À propos de la désignation médicament orphelin

La désignation médicament orphelin est accordée par l’EMA aux médicaments destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’affections engageant le pronostic vital ou chroniquement invalidantes touchant au plus 5 personnes sur 10 000 dans l’Union européenne. Cette désignation confère d’importants avantages réglementaires et financiers, notamment la réduction des redevances réglementaires, l’assistance au protocole et la possibilité d’une exclusivité commerciale pouvant aller jusqu’à 10 ans lors de l’autorisation de mise sur le marché. Aux États-Unis, la désignation médicament orphelin de la FDA offre des avantages similaires, notamment sept ans d’exclusivité commerciale, des crédits d’impôt pour les coûts de développement clinique et l’éligibilité aux subventions pour médicaments orphelins de la FDA.

À propos de la maladie de Kawasaki

La maladie de Kawasaki est une vascularite fébrile aiguë d’étiologie inconnue qui touche principalement les nourrissons et les jeunes enfants. C’est la cause la plus fréquente de cardiopathie acquise chez l’enfant dans les pays développés. La maladie provoque une inflammation des vaisseaux sanguins dans tout l’organisme, avec une prédilection particulière pour les artères coronaires. Le traitement standard par IVIG à forte dose et aspirine réduit le taux d’anomalies des artères coronaires, mais 10 à 20 % des patients sont résistants au traitement initial par IVIG et demeurent à risque élevé de séquelles cardiaques graves. Il n’existe actuellement aucun traitement de deuxième ligne approuvé pour la maladie de Kawasaki résistante aux IVIG, ni aux États-Unis ni dans l’Union européenne.

À propos de l’infliximab

L’infliximab est un anticorps monoclonal chimérique qui se lie au facteur de nécrose tumorale alpha (TNF-α), une cytokine pro-inflammatoire clé impliquée dans la pathogenèse de la maladie de Kawasaki. Initialement approuvé pour le traitement de pathologies auto-immunes et inflammatoires, notamment la polyarthrite rhumatoïde, la maladie de Crohn et la rectocolite hémorragique, l’infliximab est utilisé hors AMM dans la maladie de Kawasaki depuis plus d’une décennie. L’essai KIDCARE a fourni les premières preuves randomisées de haute qualité soutenant son utilisation dans la maladie de Kawasaki résistante aux IVIG.

À propos d’ODDIFACT

Société à Mission, ODDIFACT est une « Tech Dev » dédiée à la transformation du paysage thérapeutique des maladies rares grâce au repositionnement de médicaments existants et éprouvés. En s’appuyant sur une intelligence artificielle propriétaire et une expertise médicale approfondie, ODDIFACT identifie le potentiel thérapeutique inexploité de médicaments ayant déjà démontré leur innocuité et leur efficacité dans d’autres indications — permettant potentiellement de gagner des années de développement et de réduire considérablement le coût et le risque de mise à disposition de traitements pour les patients atteints de maladies rares. En 2024 et 2025, ODDIFACT a reçu plus de désignations médicaments orphelins de la FDA que toute autre société biopharmaceutique dans le monde. Co-fondée par Pierre-Alexandre Teulié, lui-même atteint d’une maladie rare, la société est animée par la conviction profonde qu’aucun patient ne devrait se trouver sans options thérapeutiques au seul motif que sa pathologie est rare.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens des lois sur les valeurs mobilières applicables. Ces déclarations impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d’autres facteurs susceptibles de faire différer les résultats réels de ceux exprimés ou sous-entendus. La désignation médicament orphelin ne constitue pas une approbation d’un médicament pour une indication donnée et ne garantit pas une autorisation réglementaire. ODDIFACT ne s’engage nullement à mettre à jour publiquement les déclarations prospectives.

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